Larimar Therapeutics nộp module BLA đầu tiên cho liệu pháp Nomlabofusp

Larimar Therapeutics (LRMR) nộp module BLA đầu tiên cho liệu pháp Nomlabofusp tới FDA, dự kiến nhận phê duyệt nhanh. Kết quả thử nghiệm mở cho bệnh Friedreich's ataxia cho thấy hiệu quả tích cực.

Chi tiết nộp BLA và tiến trình lâm sàng

Ngày 29/6, công ty gửi module đầu tiên, hứa nộp các module còn lại trong nửa cuối 2026. Dữ liệu da frataxin được FDA chấp nhận làm chỉ số thay thế, hỗ trợ quyết định phê duyệt.

Kết quả thử nghiệm mở

Bệnh nhân trưởng thành tiêm hàng ngày, giảm triệu chứng, an toàn nhưng còn một số lo ngại về tác dụng phụ.

Đánh giá nhà phân tích và tiềm năng đầu tư

Christopher Chen (Baird) hạ giá mục tiêu LRMR từ 7$ xuống 5$, vẫn giữ mức Outperform, tiềm năng tăng hơn 53% so với giá hiện tại. Công ty tập trung công nghệ peptide xuyên tế bào, đang tiến hành giai đoạn 2 OLE cho CTI-1601.

Nhận định cho nhà đầu tư Việt Nam: LRMR có rủi ro cao, nhưng nếu FDA phê duyệt nhanh, cổ phiếu có thể tăng mạnh. Đánh giá cân nhắc so với các cổ phiếu AI có tiềm năng tăng 10.000%.